“Per la prima volta in un ospedale pubblico è stata effettuata una terapia genica, in vivo, e con un’unica infusione (one shot): un risultato straordinario”.

Lo ha annunciato Fabrizio d’Alba, direttore generale del policlinico Umberto I, in occasione della conferenza stampa “Terapia Genica, primo intervento eseguito in Italia. Il racconto di una storia di eccellenza medica e scientifica”, organizzata proprio all’Umberto I dove per la prima volta in Italia è stata eseguita su un piccolo paziente l’infusione direttamente nel cervello di un farmaco innovativo per il trattamento del deficit di Aadc, malattia degenerativa rarissima.

La somministrazione, ha spiegato D’Alba, “è avvenuta attraverso un intervento stereotassico in narcosi, cioè grazie al supporto della risonanza magnetica è stata effettuata un’iniezione intracerebrale (in una zona del cervello chiamata putamen, ndr) utilizzata anche per il trattamento di una serie di disturbi neurologici pediatrici e negli adulti. L’operazione è stata eseguita dall’equipe dei nostri eccellenti neurochirurghi che ringrazio personalmente, così come tutto il team di esperti, le direzioni e le unità operative coinvolte, anestesisti, chirurghi, rianimatori senza dimenticare la farmacia ospedaliera, l’Ingegneria clinica e tutto il personale infermieristico”.

Per il direttore generale “il sorriso splendido di Simone a poche ore dal risveglio e le sue dimissioni dopo pochi giorni sono state la più grande ricompensa allo sforzo straordinario fatto da tutti gli attori di questa impresa”.