Una terapia sperimentale genica sui neonati malati di atrofia muscolare spinale (Sma), con l’obiettivo di curare una malattia genetica rara che impedisce ai muscoli volontari del corpo di camminare, stare in piedi o sedersi. E’ quello che, entro la fine di luglio, partirà al Policlinico Gemelli e si tratterà della prima sperimentazione in questo campo in Italia.

“A poco meno di un anno dall’avvento ufficiale in Italia del primo farmaco al mondo che può trattare la patologia (AveXis 302, ndr), siamo travolti da un’altra gioia immensa – afferma Daniela Lauro, presidente dell’associazione nazionale Famiglie Sma, che riunisce pazienti e genitori di figli con la patologia – la sperimentazione inizierà tra poche settimane, poi seguirà il coinvolgimento di altri quattro centri clinici”.